重組蛋白的迅速開展有著必然性，但要持續(xù)開展，有幾個問題必須解決或優(yōu)化，包括生產載體與產量、基因工程改造和翻譯后修飾以及用藥途徑。
1、生產載體與產量
生產力不足是重組蛋白研發(fā)的瓶頸。以HIV蛋白微球〔microbicides〕為例，雖然能防止HIV傳播，但至今未進入臨床研究，原因也是生產量不夠。還有很多藥物不僅發(fā)展中國家用不上，即便是發(fā)達國家也難以使用，主要是生產能力缺乏，而且價格昂貴。
哺乳動物細胞和大腸桿菌〔E.coli〕是上市重組藥物最主要的生產載體。E.coli用于表達不需要翻譯后修飾的重組藥物，如胰島素、生長激素、β干擾素和白細胞介素等。CHO細胞是最為常用的生產載體之一，其糖基化最近似人的糖基化結構，但糖基化產物是不均一的混合物。BHK細胞是第二常用的，另外，NSO、HEK-293和人視網膜細胞表達的蛋白也獲得過批準。目前，哺乳動物細胞的產量亟待提高。另一個正在取得突破的是植物表達體系〔molecular farming〕，植物糖基化免疫原性低，不易誘發(fā)過敏，但有可能改變一些糖蛋白的功能。

2、重組藥物的基因工程改造和翻譯后修飾
高度純化的重組蛋白與人內源蛋白相同或高度相似，能防止出現免疫反響。但有30%左右重組藥物是經過基因工程改變或經過其他手段進行翻譯后修飾的，也有文獻指出現有上市重組蛋白藥物種基因改造率達38%。改變蛋白的結構的目的是為了優(yōu)化其藥代動力學，但又不能弱化其生物功能及產生新的抗原性。
3、用藥途徑的變革
絕大多數重組藥物是注射給藥或靜脈途徑，僅有2個是噴霧劑。有些疾病如糖尿病、腎衰性貧血等都需要長期使用藥物，注射或靜脈途徑的方式非常不便利，從而人們在給藥途徑上進行了大量的嘗試。